Liệu pháp gen là gì? Làm thế nào để nó hoạt động?

Các gen trong tế bào của cơ thể bạn đóng một vai trò quan trọng đối với sức khỏe của bạn, một gen khiếm khuyết có thể khiến bạn bị bệnh. Nhận thức được điều này, các nhà khoa học đã nghiên cứu trong nhiều thập kỷ để tìm ra cách chỉnh sửa gen hoặc thay thế gen bị lỗi bằng gen khỏe mạnh để điều trị, chữa khỏi hoặc ngăn ngừa bệnh tật, và phương pháp này được gọi là liệu pháp gen.

1. Tế bào và gen là gì? Chúng tương tác với nhau như thế nào?

Tế bào là khối cấu tạo cơ bản của mọi sinh vật; cơ thể con người bao gồm hàng nghìn tỷ tế bào. Trong tế bào của chúng ta có hàng ngàn gen cung cấp thông tin để sản xuất các protein và enzym cụ thể tạo nên cơ, xương và máu, hỗ trợ hầu hết các chức năng của cơ thể, chẳng hạn như tiêu hóa, tạo năng lượng và phát triển. Trong suốt cuộc đời của một người, các gen hoạt động và nghỉ khi cần thiết để kiểm soát hoạt động của tế bào.

Liệu pháp gen là gì? Làm thế nào để nó hoạt động?

2. Liệu pháp gen là gì?

Đôi khi hàng loạt hoặc một phần của gen bị khiếm khuyết hoặc bị thiếu từ khi sinh ra, hoặc một gen hoàn toàn có thể biến hóa hoặc đột biến trong quy trình trưởng thành. Bất kỳ biến thể nào trong số này đều hoàn toàn có thể phá vỡ phương pháp tạo ra protein, hoàn toàn có thể góp thêm phần gây ra những yếu tố sức khỏe thể chất hoặc bệnh tật .

Gen trị liệu sẽ thay thế một gen bị lỗi hoặc bổ sung thêm một gen mới để chữa bệnh hoặc thực hiện các thay đổi trong cơ thể để cơ thể tự chống lại bệnh tật. Liệu pháp gen hứa hẹn điều trị một loạt các bệnh, bao gồm ung thư, xơ nang, bệnh tim, tiểu đường, bệnh ưa chảy máu và AIDS.

3. Cách hoạt động của liệu pháp gen

Trong liệu pháp gen, những nhà khoa học hoàn toàn có thể triển khai theo 1 số ít cách khác nhau tùy thuộc vào yếu tố đang xảy ra. Họ hoàn toàn có thể sửa chữa thay thế một gen gây ra yếu tố sức khỏe thể chất bằng một gen thông thường, hoặc thêm gen để giúp khung hình chống lại hoặc điều trị bệnh hoặc tắt những gen gây ra yếu tố sức khỏe thể chất đó .Để đưa những gen mới trực tiếp vào tế bào, những nhà khoa học sử dụng một phương tiện đi lại được gọi là “ vector ” được biến đổi gen để làm trách nhiệm chuyển gen .

Ví dụ, vi rút có khả năng tự nhiên đưa vật chất di truyền vào tế bào, và do đó, có thể được sử dụng làm vectơ. Tuy nhiên, trước khi vi rút có thể được sử dụng để mang gen điều trị vào tế bào người, nó đã được sửa đổi để loại bỏ khả năng gây bệnh truyền nhiễm.

Liệu pháp gen hoàn toàn có thể được sử dụng để sửa đổi những tế bào bên trong hoặc bên ngoài khung hình. Khi triển khai bên trong khung hình, bác sĩ sẽ tiêm trực tiếp vectơ mang gen vào phần khung hình có tế bào khiếm khuyết .

Trong liệu pháp gen được sử dụng để sửa đổi các tế bào bên ngoài cơ thể thì máu, tủy xương hoặc mô khác có thể được lấy từ bệnh nhân và các loại tế bào cụ thể có thể được tách ra trong phòng thí nghiệm. Vectơ chứa gen mong muốn được đưa vào các tế bào này. Sau đó các tế bào này sẽ được nhân lên trong phòng thí nghiệm, và cuối cùng nó được tiêm trở lại bệnh nhân, nơi chúng tiếp tục nhân lên và cuối cùng tạo ra hiệu quả điều trị mong muốn.

Virus không phải là những vectơ duy nhất được sử dụng để triển khai việc luân chuyển những gen đổi khác đến những tế bào của khung hình. Đôi khi, bác sĩ sẽ sử dụng những vector khác gồm có :

  • Các tế bào gốc: Đây là những tế bào của cơ thể mà từ đó tất cả các tế bào khác trong cơ thể được tạo ra với chức năng chuyên biệt. Tế bào gốc có thể được chỉnh sửa trong một phòng thí nghiệm để có thể chứa các gen mới giúp chống bệnh tật.
  • Liposome: Những hạt chất béo này có khả năng thực hiện vận chuyển các gen điều trị mới đến các tế bào mục tiêu và vượt qua các gen vào DNA của các tế bào.

Trước khi một công ty hoàn toàn có thể đưa loại sản phẩm liệu pháp gen để sử dụng ở người, mẫu sản phẩm liệu pháp gen phải được kiểm tra về tính bảo đảm an toàn và hiệu suất cao để những nhà khoa học của FDA hoàn toàn có thể xem xét liệu những rủi ro đáng tiếc của liệu pháp này có được đồng ý hay không dựa trên quyền lợi của người bệnh .Liệu pháp gen hứa hẹn sẽ biến hóa y học và tạo ra những lựa chọn cho những bệnh nhân đang phải sống chung với những căn bệnh khó chữa, thậm chí còn không hề chữa khỏi. Khi những nhà khoa học liên tục đạt được những bước tiến lớn trong liệu pháp này, FDA cam kết giúp tăng vận tốc tăng trưởng bằng cách xem xét nhanh gọn những giải pháp điều trị nâng tầm có năng lực cứu sống bệnh nhân .
Liệu pháp gen là gì? Làm thế nào để nó hoạt động?

4. Rủi ro có thể gặp khi sử dụng liệu pháp gen

Cũng giống như những chiêu thức điều trị khác, trong quy trình sử dụng liệu pháp gen cũng hoàn toàn có thể gặp phải một số ít rủi ro đáng tiếc :

  • Các gen được chuyển giao có vấn đề.
  • Đáp ứng miễn dịch: Hệ thống miễn dịch của cơ thể bạn có thể nhìn thấy các vi rút được sử dụng làm vector chuyển gen như là những kẻ xâm nhập và tấn công gây ra các tình trạng như viêm, nhiễm độc, và trong trường hợp nghiêm trọng có thể gây suy cơ quan.
  • Lây lan virus: Virus sử dụng làm vector có thể ảnh hưởng đến nhiều hơn một loại tế bào. Chúng có thể lây nhiễm sang các tế bào khác, ngoài những tế bào dự định cần chuyển gen. Khi điều này xảy ra, các tế bào khỏe mạnh có thể bị tấn công gây ra các bệnh khác, bao gồm ung thư.
  • Virus trở về hình dạng ban đầu của nó: Khi được sử dụng làm vector, virus đã được chỉnh sửa để mất khả năng gây bệnh. Nhưng chúng có thể phục hồi lại khả năng ban đầu khi được đưa vào cơ thể và gây bệnh.
  • Khả năng cảm ứng gây ra một khối u. Nếu các gen mới được vào sai vị trí trong hệ gen, có thể dẫn đến hình thành khối u. Điều này đã xảy ra trong một số thử nghiệm lâm sàng.
  • DNA mới được chuyển vào cơ thể có thể tác động đến tế bào sinh sản bao gồm tế bào trứng ở phụ nữ và các tế bào tinh trùng ở nam giới. Điều này có thể làm thay đổi vật chất di truyền ảnh hưởng đến những đứa trẻ được sinh ra sau khi điều trị bằng liệu pháp gen.

5. Những gì chúng ta có thể mong đợi ở liệu pháp gen

Các năng lực điều trị của liệu pháp gen được hứa hẹn rất nhiều nhiều. Tuy nhiên, một số ít rào cản của liệu pháp gen khiến cho nó chửa thể trở thành một hình thức đáng đáng tin cậy của điều trị. Các rào cản gồm có :

  • Phát triển các vectơ đáng tin cậy.
  • Luôn bảo đảm an toàn
  • Nhắm mục tiêu các tế bào chính xác
  • Ngăn ngừa những thay đổi di truyền có thể truyền từ cha mẹ cho trẻ em.

Khi những nhà nghiên cứu khắc phục được tổng thể những rào cản này, liệu pháp gen sẽ là một hướng điều trị cần được điều tra và nghiên cứu tích cực hơn để hoàn toàn có thể điều trị được nhiều căn bệnh mà việc điều trị bằng thuốc và những giải pháp khác đang gặp phải hạn chế nhất định .

Nghiên cứu về liệu pháp gen này cuối cùng cũng đã thành công. Kể từ tháng 8 năm 2017, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt ba sản phẩm đầu tiên của liệu pháp gen. Hai trong số đó lập trình lại các tế bào của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người, và sản phẩm được phê duyệt gần đây nhất nhắm vào một căn bệnh do đột biến trong một gen cụ thể gây ra. Chắc chắn trong tương lai sẽ có nhiều sản phẩm của liệu pháp gen được phê duyệt để điều trị nhiều bệnh hơn.

Để được tư vấn trực tiếp, Quý Khách vui lòng bấm số hoặc đăng ký lịch trực tuyến TẠI ĐÂY. Tải ứng dụng độc quyền MyVinmec để đặt lịch nhanh hơn, theo dõi lịch tiện lợi hơn!

Nguồn tham khảo: fda.gov

Rate this post
Subscribe
Notify of
guest
0 Comments
Inline Feedbacks
View all comments